2017年7月7日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Endari（L-谷氨酰胺口服粉劑）用于治療五歲及以上鐮狀細(xì)胞病患者，減少與該血液疾病相關(guān)的嚴(yán)重并發(fā)癥。

“Endari是第一個(gè)批準(zhǔn)用于治療患者近20年來(lái)的鐮狀細(xì)胞病，”美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）腫瘤醫(yī)學(xué)中心主任及FDA腫瘤藥物評(píng)價(jià)與研究中心血液病學(xué)與腫瘤病學(xué)藥品辦公室代理主任Richard Pazdur說(shuō)道。“迄今為止，只有一種藥物被批準(zhǔn)用于治療這種嚴(yán)重的、使人虛弱的疾病。”

鐮狀細(xì)胞病是一種遺傳性血液病，患者紅細(xì)胞形態(tài)異常（呈新月形或鐮刀狀）。這種異常形態(tài)的紅細(xì)胞限制了血液在血管里的流動(dòng)，輸送到身體組織的氧氣減少，導(dǎo)致嚴(yán)重疼痛和器官損害。根據(jù)美國(guó)國(guó)家健康研究院（NIH）的數(shù)據(jù)顯示，在美國(guó)大約有100,000人患有鐮狀細(xì)胞病。這種疾病常見(jiàn)于非洲裔美國(guó)人、拉丁美洲人和其他少數(shù)民族。在美國(guó)，鐮狀細(xì)胞病患者的平均預(yù)期壽命約為40歲至60歲。

一項(xiàng)隨機(jī)試驗(yàn)招募了年齡在5歲至58歲之間的鐮狀細(xì)胞病患者對(duì)Endari的安全性和有效性進(jìn)行了研究。這些鐮狀細(xì)胞病患者均在參與該試驗(yàn)之前的12個(gè)月內(nèi)發(fā)生過(guò)兩次或更多次痛苦的危象。這些鐮狀細(xì)胞病患者被隨機(jī)分配到Endari治療組或安慰劑組，在48周之后對(duì)Endari的臨床療效進(jìn)行評(píng)價(jià)。與安慰劑組相比，Endari組的鐮狀細(xì)胞病患者到醫(yī)院就診以及通過(guò)胃腸外給麻醉藥或酮咯酸治療疼痛（鐮狀細(xì)胞危象）的次數(shù)明顯減少。與安慰劑組相比，Endari組的鐮狀細(xì)胞病患者也較少出現(xiàn)急性胸部綜合征（鐮狀細(xì)胞病的一種致命性并發(fā)癥）。

Endari常見(jiàn)的副作用包括便秘、惡心、頭痛、腹痛、咳嗽、四肢痛、背痛、胸痛。

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