靶向藥Idhifa是一種異檸檬酸脫氫酶-2抑制劑，通過阻斷幾種促進(jìn)細(xì)胞生長的酶發(fā)揮作用。如果在血液或骨髓樣本中使用實(shí)時IDH2檢測到IDH2突變，患者可能有資格接受靶向藥Idhifa治療。

通過對199例復(fù)發(fā)或難治性AML患者的單臂試驗(yàn)，研究了靶向藥Idhifa的療效。

該試驗(yàn)測量了接受靶向藥治療后無疾病和完全恢復(fù)血計數(shù)的患者(完全緩解或CR)，以及治療后無疾病和部分恢復(fù)血計數(shù)的患者(部分血液恢復(fù)或CRh完全緩解)的百分比。

在至少6個月的治療中，19%的患者中位8.2個月經(jīng)歷CR, 4%的患者中位9.6個月經(jīng)歷CRh。在157名在研究開始時因AML而需要輸血或血小板的患者中，34%在使用靶向藥Idhifa治療后不再需要輸血。

靶向藥Idhifa的常見副作用包括惡心、嘔吐、腹瀉、膽紅素(膽汁中發(fā)現(xiàn)的物質(zhì))增加和食欲下降。懷孕或哺乳期的婦女不應(yīng)服用靶向藥Idhifa，因?yàn)樗赡軐Πl(fā)育中的胎兒或新生兒造成傷害。

靶向藥Idhifa的處方信息包括一個框狀警告，即一種被稱為分化綜合征的不良反應(yīng)可能發(fā)生，如果不加以治療，可能是致命的。

“Idhifa是一種靶向藥物治療，可以滿足復(fù)發(fā)或難治性AML患者IDH2突變的需求，”FDA優(yōu)秀腫瘤中心主任Richard Pazdur醫(yī)學(xué)博士說，“靶向藥Idhifa的使用與一些患者的完全緩解以及紅細(xì)胞和血小板輸注的減少有關(guān)。”

靶向藥Idhifa被授予了優(yōu)先審查的稱號，F(xiàn)DA的目標(biāo)是在六個月內(nèi)對一項(xiàng)申請采取行動。FDA認(rèn)為，如果該靶向藥物獲得批準(zhǔn)，將顯著提高治療、診斷或預(yù)防嚴(yán)重疾病的安全性或有效性。

靶向藥Idhifa還獲得了孤兒藥稱號，該稱號提供激勵措施，以幫助和鼓勵開發(fā)治療罕見疾病的藥物。

美國食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)靶向藥Idhifa(enasidenib)用于治療復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病(AML)的成年患者，這些患者有特定的基因突變。

該靶向藥物已被批準(zhǔn)與實(shí)時IDH2檢測聯(lián)合使用，用于檢測AML患者IDH2基因的特定突變。