在第57屆美國奧蘭多血液學學會(灰)年度會議和博覽會全體會議上，丹娜-法伯癌癥研究所的代表聯盟的臨床試驗在腫瘤組的理查德·斯通博士報道，將靶向藥米哚妥林添加到標準化療是第一個靶向治療,該靶向藥改善生存的高風險、基因定義的子群患者的急性髓系白血病(AML)。

AML亞組包括年齡在18到60歲之間(被認為是“年輕人”)的患者，他們的癌細胞攜帶FLT-3基因突變。

突變的基因驅動侵略性的生長，因此這樣的病人大多有一個不良的預后和復發的高機會。化療的治療是為了達到緩解，以便病人能夠接受干細胞移植。

該研究的臨床試驗隨機選擇717名患者接受標準化療加米哚妥林（多激酶抑制劑）或化療加安慰劑，包括一年的維持治療。

在57個月的中位數隨訪中，那些接受標準化療加靶向藥米哚妥林的人的死亡率比安慰劑組低23%，5年生存率為50.9%，而安慰劑組為43.9%。

“這項試驗是將個性化醫學理論應用于AML患者的第一步，特別是對于那些具有FLT-3突變的AML患者，我們已經證明，這些患者可能會從標準化療中添加靶向藥物米哚妥林中獲益。”斯通說。

之前的研究表明，那些沒有FLT-3基因突變的癌癥患者并不適合使用靶向藥米哚妥林等FLT-3抑制劑治療。

但斯通說：“在這些患者以及老年AML患者中，該靶向藥值得一試。60歲以上的患者沒有被納入試驗，因為這種化療方案對他們來說太激進了。”

該研究表明，在接受化療的同時，也接受了靶向藥米哚妥林的研究對象中沒有發現其他的毒性。

斯通解釋說：“與服用安慰劑的病人相比，服用靶向藥米哚妥林的病人的副作用沒有增加。這可能是因為化療的副作用使得任何可能歸因于靶向藥米哚妥林的副作用相形見絀。”