靶向藥物克唑替尼有效抑制ROS1基因重排引起的肺腫瘤生長。一篇首先發表在《新英格蘭醫學雜志》上的文章說，靶向藥克唑替尼治療導致50個研究參與者中36個顯著的腫瘤收縮，9個抑制腫瘤生長。

麻省總醫院(MGH)癌癥中心的Alice Shaw博士，NEJM報告的第一作者說:“在這項研究之前，有一些報告描述了對靶向藥克唑替尼在單個患者身上的顯著反應。”“這是首次確定靶向藥克唑替尼在大量ROS1陽性肺癌患者中的活性，并證實ROS1是這些患者真正的治療靶點的明確研究。”

靶向藥克唑替尼目前被FDA批準用于治療由ALK基因重組引起的非小細胞肺癌(NSCLC)，約占總病例的4%。

2012年發表在MGH癌癥中心的一份報告稱，1%到2%的nsclc是由ROS1的重新排列引起的，ROS1編碼的蛋白質與ALK基因編碼的蛋白質具有顯著的結構相似性。

目前的研究是對起初的1期靶向藥克唑替尼試驗的擴展，從2010年末開始，納入了50名ros1陽性非小細胞肺癌患者。

病人每天服用兩次靶向藥克唑替尼。如上所述，72%的患者腫瘤大小顯著降低，另外18%的患者腫瘤停止生長。平均反應時間超過17個月。在研究結束時，50名患者中有25人仍在接受靶向藥克里唑替尼治療，沒有腫瘤進展的證據。

與其他癌癥治療靶向藥物一樣，許多參與者產生了治療耐藥性，但靶向藥克里唑替尼對ros1陽性患者的療效似乎比alk陽性腫瘤患者持續時間更長。

“幾乎所有接受靶向治療的患者后來都會產生耐藥性，”哈佛醫學院(HMS)醫學副教授Shaw解釋道。“幸運的是，靶向藥克唑替尼對ros1陽性患者的緩解時間相當長，而且與我們在肺癌和黑素瘤的其他靶向治療中看到的情況相比，耐藥性出現的時間似乎要晚得多。”

作者指出，開發高效的實驗室診斷技術對于識別ROS1重排和其他驅動腫瘤生長的基因改變至關重要。

約翰·伊夫拉特博士，醫學博士，綜合診斷學MGH中心的醫學主任和HMS的病理學副教授，這項研究的資深作者，他說：“這是個性化醫療成功的一個很好的例子。雖然有ROS1融合的NSCLC患者很罕見，但如果你投入診斷實驗室的資源去發現1%到2%的患者，你將會有真正的改變。”

雖然靶向藥克唑替尼的FDA批準目前只包括alk陽性NSCLC，Shaw指出，國家綜合癌癥網絡指南建議考慮晚期肺癌患者進行ROS1檢測，靶向藥克唑替尼應該用于治療ROS1陽性患者。