來自藍(lán)緯健康（Blue Latitude Health）的咨詢顧問David Cooney將帶你一起去了解一下在治療多發(fā)性骨髓瘤這個(gè)領(lǐng)域當(dāng)中，已經(jīng)發(fā)生了那些翻天覆地的轉(zhuǎn)變。

“我對科學(xué)，特別是藥理學(xué)非常感興趣，當(dāng)我在進(jìn)行藥物開發(fā)研究時(shí)，就曾經(jīng)閱讀過關(guān)于突破性藥物療效的案例研究，并忍不住想象如果有一天我也能夠獲得這樣一種成功，那會是什么樣子。我過去一直去拜訪我的一位資深導(dǎo)師，他參與了赫賽汀（一種抗體藥物）推出的研究開發(fā)工作，為大家?guī)砹诉@樣一種具有創(chuàng)新性的新型治療藥物。希望有一天，我也能得到這樣一個(gè)機(jī)會，成為醫(yī)療保健領(lǐng)域藥物開發(fā)過程中的一分子。”

“我現(xiàn)在是藍(lán)緯健康（Blue Latitude Health）多發(fā)性骨髓瘤（MM）研究工作小組中的一員，每一次研究成果的發(fā)表，都清楚地表明，我們正在親眼目睹著多發(fā)性骨髓瘤的治療發(fā)生翻天覆地的轉(zhuǎn)變。在這篇文章中，我將帶你了解這種轉(zhuǎn)變是如何發(fā)生的，以及多發(fā)性骨髓瘤的治療方向。”

多發(fā)性骨髓瘤治療的治療指數(shù)

“癌癥研究很容易被天花亂墜的大肆宣傳所淹沒，有前途的研究成果常常被描繪成所謂的游戲規(guī)則改變者，但多發(fā)性骨髓瘤是一個(gè)罕見的例外”，這是發(fā)表在《柳葉刀》雜志上一篇關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤的社論。

為了更好地理解產(chǎn)生這種說法的背景，我們需要仔細(xì)想想過去的多發(fā)性骨髓瘤患者有著什么樣的治療方案。

如果我們仔細(xì)想想10年前多發(fā)性骨髓瘤的治療方案是什么，那么，毋庸置疑，馬法蘭（melphalan）和沙利度胺（thalidomide）這兩種藥物必然會脫穎而出。美法侖，是芥子氣（第一次世界大戰(zhàn)中用來毒殺士兵的一種毒氣）的遠(yuǎn)房親戚；沙利度胺，在上世紀(jì)60年代造成出生缺陷的一種臭名昭著的手性藥物。這兩種藥物已被證明能夠有效治療多發(fā)性骨髓瘤（MM），但其治療指數(shù)很低。這就意味著得花更大代價(jià)用于對抗其毒性，且對改善多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者的總生存率收效甚微。