近日,《自然》雜志報道,全球首個CRISPR技術的人體應用已在成都的四川大學華西醫院進行,用于肺癌治療。
CRISPR是利用細菌的適應性免疫防御對靶向基因進行修飾的技術,它是近年來生物技術領域的熱點。在科研領域,它已展現巨大的潛力,幫助科學家們建立了一個個不同的疾病模型,讓我們了解特定基因的重要性。科研人員下一步關注的,就是能否將這一革命性的技術應用于人體。
去年6月,美國國立衛生院下屬的重組DNA咨詢委員會分析了CRISPR技術的潛力、安全性、以及潛在的倫理問題后,一致批準它應用于人體。這意味著美國正式批準CRISPR技術用于人體基因編輯。而正當許多人看好美國首次將這項技術應用于人體之際,四川大學華西醫院宣布已于7月初通過了長達半年的倫理審批,人體試驗也有望在8月正式開展。
之前《自然》雜志的報道則證實華西醫院的盧鈾教授團隊已開啟了全球首個CRISPR技術的人體應用。這項臨床試驗的招募對象是患有非小細胞肺癌,且癌癥已經發生擴散,化療、放療及其他治療手段均已無效的患者。按計劃,盧鈾教授的團隊從招募的患者體內分離出T細胞,并利用CRISPR技術對這些細胞進行基因編輯,敲除這些細胞中抑制免疫功能的基因,并在體外進行細胞擴增。當細胞達到一定量后,盧鈾教授計劃將它們輸回患者體內,并希望它們能對腫瘤進行殺傷。
根據《自然》雜志報道,由于患者招募花去了一些時間,細胞培養耗時的時間也久于預期,外加十月是國慶長假,這項原定于8月開啟的臨床試驗,在10月份才正式啟動。10月28日,首名患者接受了這些經CRISPR技術改造的T細胞的治療。
盧鈾教授在接受《自然》雜志采訪時說這次治療進展得很順利,患者也即將接受第二次注射。考慮到患者的隱私,盧鈾教授沒有透露更多的治療細節。接下來,研究團隊計劃治療共10名患者,他們每人將接受2-4次注射。
與今年7月透露的信息一致,本次臨床試驗的主要目的是檢驗這項療法的安全性。這些參與試驗的患者將得到長達半年的密切監護,以了解此項療法是否能對這些“無藥可治”的患者帶來益處,又是否會產生嚴重的副作用。
這段時間,我們聽到了許多關于肺癌治療的新進展:KEYTRUDA獲得美國FDA批準,用于一線治療非小細胞肺癌;我國的創新“海南模式”也讓這款重磅新藥進入中國,造福中國患者;此外,美國FDA也批準了基因泰克的TECENTRIQ用于轉移性非小細胞肺癌的治療。這些好藥新藥獲批的消息,都給中國乃至全球廣大的肺癌患者帶來了希望。隨著生物技術的不斷發展,我們期待能有更多創新療法問世,讓人類能夠早日攻克癌癥!