近日，美國FDA通過了對2款試驗藥物的孤兒藥認證，2款藥物都是針對彌散性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的。這是一種惡性腫瘤，大部分是可以治愈的，但醫治難點在于，這類疾病會復發，往往就會變得難治。
兩款藥物都由美國公司開發，都已處于臨床試驗研究階段，主要都是用于復發難治性淋巴瘤的治療。
第一款藥物名為CUDC-907，是一種口服藥，屬于組蛋白脫乙酰酶(HDAC)和磷脂酰肌醇三激酶(PI3K)的雙重抑制劑。主要用于治療復發性、頑固性淋巴瘤、多發性骨髓瘤以及晚期實體瘤或實體瘤的復發。
第二款藥物名為IMO-8400，是一種選擇性Toll樣受體抑制劑。已經開展過臨床前研究，證實其可以抑制過度活化的TLR信號，而這類信號通常在B細胞淋巴瘤（包括彌散性大B細胞淋巴瘤）中表達過高。這類藥物已經在進行I/II期臨床試驗，以評估其在治療復發性或頑固性彌漫性大B細胞淋巴瘤（擁有MYD88、L265P致癌變異）方面的安全性和療效。
