2016年關于多發性骨髓瘤的新藥報告大會，內容如下：
1 S100:CarfilzomibWeekly Plus Melphalan And Prednisone In Newly Diagnosed Elderly MultipleMyeloma (Ifm 2012-03)
第一個報告者的題目為卡非佐米相關，即所謂第二代蛋白酶體抑制劑在老年初治MM中的應用；主要探討的是IFM2012-03方案的安全性；卡非佐米目前在中國尚未上市，仍在臨床試驗中，其主打其神經毒性PN的發生率顯著較第一代低。這項研究方案為假定增加卡非佐米劑量的周方案具有良好的安全特性，然后根據如下方案進行了研究：
誘導： comprised nine5 weeks cycles. Carfilzomib is given 36, 45, 56 and 70 mg/m2 on days 1, 8, 15, 22 IV route in combination to oralMelphalan 0.25mg/kg/j and oral prednisone 60mg/m2, both on days 1 to 4.
維持. Carfilzomib. 36 mg/m2 weekly, every two weeks IV route for 1 year. 且維持階段不再追用馬法蘭和潑尼松
后結論為該KMP方案（卡非佐米+馬法蘭+潑尼松）在老年初治MM中并未達到卡非佐米高達70mg/m2的MTD。結果顯示KMP方案可行且可控，其主要AE為年齡超大MM中馬法蘭的劑量調整所致。
總得來說，這個口頭報告只是單純探討了KMP的安全性和MTD，更多信息EHA會上再看！
2 S101:ImprovedEfficacy After Incorporating Autologous Stem Cell Transplant (Asct) Into KRd TreatmentWith Carfilzomib (Cfz), Lenalidomide (Len), And Dexamethasone (Dex) In NewlyDiagnosed Multiple Myeloma
這個研究是考察下KRd聯合ASCT在初治MM中的療效，結果如文題所示，為陽性結果！其背景是來自于I/2期試驗已經顯示KRd誘導后未進行ASCT鞏固，在初治MM中已經具有很好的療效。KRd+ASCT的方案不再贅述了，有興趣的EHA官網搜到這個摘要既可看到。
給大家分享的幾點是：
1、 該研究在療程末評估了患者的MRD情況，且運用的NGS技術（下一代測序）
2、 本研究并非前瞻性隨機對照研究，而是將既往單KRd誘導組患者作為非同期對照組，因此結果的解讀需慎重
3、 但僅從非同期對照的本研究結果來看，KRd誘導后ASCT鞏固的AE與非同期KRd單誘導相似，且改善了療效
其實仔細想想，VRd誘導后ASCT鞏固的陽性結果也報告不少；因此鄙人覺得這個研究設計不算新穎，還是奔著挑戰第一代來的
3 第三項報告還是卡非佐米相關；
S102：Weekly Carfilzomib, Cyclophosphamide And Dexamethasone (Wkcyd)Followed By Maintenance With Weekly Carfilzomib (Wk) In Elderly Patients WithNewly Diagnosed Multiple Myeloma (Ndmm)
（TIPS：目前獲批的方案并非周方案，而是每周兩次, 1, 2, 8, 9, 15和16天給藥， 28天一療程.）
本研究的主要目的或終點為老年MM每周一次K給藥（ 1,8,15;）的MTD；次要終點是看看wKCyd 誘導和 wK維持的療效和安全性。
I期的劑量爬坡試驗已經報告了卡非佐米每周給藥的MTD為70mg/m2。本研究中的方案為40-70mg/m2的三個劑量水平；CTX 300mg/m2，地塞米松40mg。在9個療程后，患者使用28天一個維持周期的卡非佐米。
作者給出結論：
1、 這是第一個在初治MM中評估卡非佐米周方案的前瞻性研究。
2、 KCyd 誘導和 wK維持均是安全性且有效；
3、 隨著療程增加和后續采用維持治療，均可獲得更深的緩解；
4、 與標準卡非佐米每周兩次的研究相比，每周一次方案具有相似的緩解率（非頭對頭）。
4 S103：A Meta-Analysis Of Overall Survival In Patients With MultipleMyeloma Treated With Lenalidomide Maintenance After High-Dose Melphalan AndAutologous Stem Cell Transplant
這個報告來那度胺（LEN）是主角；其實這個藥物作用機制非常廣泛；對NK細胞，凋亡途徑，微環境等等目前報告都有作用；其在MM、淋巴瘤等惡性疾病中經常有其身影！但他在國內的輝煌程度可遠遠沒有達到它的前任-沙利度胺境界。
這個研究是一項薈萃分析，既往已有多項研究證實ASCT后LEN維持可降低疾病進展或死亡。但均未對OS結果進行闡述。OS便是這篇摘要的目的。作者運用ASCT后LEN維持檢索出17項RCT試驗，但后只有3項RCTs滿足預設的入組標準（(IFM2005-02, CALGB 100104 [Alliance], GIMEMA RV-209）對3項RCTs中患者結局分析下來后，報告LEN維持可顯著延長ASCT后的OS（對照組為安慰劑或未進行維持治療），因此得出文題的陽性結果！
由此可推測來那度胺還在維持階段掙扎，至于一線MM中對蛋白酶體抑制劑的地位撼動目前來看尚不大可能。
5 S104：Upfront Or Rescue Transplant In Young Patients With Newly DiagnosedMultiple Myeloma: A Pooled Analysis Of 529 Patients
這是一項匯總分析結果，主要提出和論證年輕患者中ASCT的地位到底應該靠前還是靠后的問題！
與化療+LEN（CC+R）相比，馬法蘭誘導后序貫ASCT (MEL200-ASCT)可延長PFS1；但一線復發后采用ASCT作為挽救治療對于先前未進行ASCT的患者仍有效。本研究的主要目的是評估upfront ASCT與CC+R長期獲益的對比；次要目的為評估CC+R方案后ASCT作為挽救治療的療效。具體方法和試驗過程不再贅述。
結果：與CC+R導相比，MEL200-ASCT可顯著改善PFS1, PFS2和OS（預后不良和預后良好患者均相似）。且與CC+R和挽救性ASCT相比，upfront ASCT顯著降低患者死亡風險。因此，作者是支持在年輕MM患者中將ASCT地位提前的！
如上是對本次骨髓瘤治療的新藥口頭報告環節的解讀，看上去國外專家對卡非佐米、來那度胺研究的熱情不減，而MM的老王牌硼替佐米而未在口頭報告環節體現！
