近日，Janssen Biotech公司宣布，美國FDA已經批準DARZALEX（daratumumab，達雷木單抗）與 lenalidomide（來那度胺，一種免疫調節劑）和dexamethasone（地塞米松）聯用，或者與bortezomib（硼替佐米，一種蛋白酶體抑制劑，PI）和dexamethasone聯用的三藥方案治療多發性骨髓瘤（multiple myeloma），這些患者至少已經接受過一次先前治療。臨床研究曾表明，在先前經治的多發性骨髓瘤患者，與單純的lenalidomide聯合dexamethasone相比，DARZALEX聯合lenalidomide和dexamethasone三藥治療可以使疾病進展或死亡的風險降低了63％（危險比[HR]=0.37; 95％CI [0.27,0.52]，p<0.0001）。與單用bortezomib和dexamethasone相比，采用bortezomib、dexamethasone、DARZALEX聯合療法的經治患者的疾病進展或死亡的風險降低了61％（HR=0.39; 95％CI [0.28,0.53]，p<0.0001）。Lenalidomide聯合dexamethasone是目前廣泛使用的多發性骨髓瘤標準治療方案。

多發性骨髓瘤是一種不可治愈的血癌，源于惡性漿細胞在骨髓中不受控制地生長。2015年全球范圍內，估計12.4萬多例患者被診斷出患有多發性骨髓瘤，8.7萬多名病人死于該疾病。雖然一些多發性骨髓瘤患者沒有明顯癥狀，大多數患者由于骨折或骨骼疼痛、低紅細胞計數、疲勞、鈣含量升高、腎臟問題或感染等癥狀而被確診。

靜脈注射用DARZALEX是世界上首個獲批的抗CD38溶細胞性單克隆抗體。CD38是一種在多發性骨髓瘤細胞中高表達的細胞表面蛋白。DARZALEX被認為可以通過多種免疫介導的作用機制來誘導腫瘤死亡：包括互補依賴性細胞毒作用（CDC）、抗體依賴性細胞介導的細胞毒作用（ADCC）和抗體依賴性細胞吞噬作用（ADCP）以及通過細胞凋亡（apoptosis）。該藥物于2015年11月首次被FDA批準作為部分多發性骨髓瘤患者的單一療法治療，他們曾接受過PI或免疫調節劑治療，或針對PI和免疫調節劑都是難治的。

達雷木單抗的獲批，是基于POLLUX (MMY3003) 和CASTOR (MMY3004) 兩個3期研究的積極數據的支持。與標準的lenalidomide聯合dexamethasone治療相比，加了DARZALEX后治療方案顯著改善無進展生存期（PFS），達到了臨床試驗的主要終點。這些臨床研究的更新數據結果將作為口頭報告形式在加州圣地亞哥即將舉行的第58屆美國血液學會（ASH）年會上得以公布。

該批準是在2016年8月Janssen向FDA提交補充生物制劑許可申請（sBLA）三個月后得以完成的。FDA也曾于2016年7月向DARZALEX授予突破性療法認定。

“我們為DARZALEX的快速開發和先前批準上市而感到自豪，但我們的工作并不止于此，”Janssen全球腫瘤部門負責人Peter F. Lebowitz博士說道：“我們僅僅剛開始發現這個化合物的全部潛力，我們仍然致力于繼續研究daratumumab，以更充分地了解其對多發性骨髓瘤和其他癌癥類型患者的臨床效益。”