2017年5月26日，Kite Pharma宣布其CAR-T療法藥物axicabtagene ciloleucel生物制品許可證申請（BLA）獲得了美國食品藥品管理局（FDA）的優先審評資格，根據處方藥用戶收費法（PDUFA），預計于今年11月29日得到批復。此次申請遞交了名為ZUMA-1的2期臨床試驗數據，相關試驗為針對難治的侵襲性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者，單次輸注axicabtagene ciloleucel并考察其對淋巴瘤的客觀緩解率。

在名為ZUMA-1的2期臨床試驗中，試驗達到了其主要終點，經單次輸注axicabtagene ciloleucel后，非霍奇金淋巴瘤患者客觀緩解率（ORR）達到了82%（p < 0.0001）。在中位隨訪期8.7個月里，44%的淋巴瘤患者還處于緩解期，其中包括39%的患者達到了完全緩解（CR）。

常見的3級或更高級別的不良反應事件包括貧血（43%）、嗜中性粒細胞減少（39%）、嗜中性粒細胞計數減少（32%）、發熱性嗜中性粒細胞減少（24%）、白細胞計數減少（29%）、血小板減少癥（24%）、腦病（21%）和淋巴細胞計數減少（20%）。臨床試驗期間有3例死亡事件發生，這3例死亡事件與疾病進展無關，其中的兩例被認為與axicabtagene ciloleucel有關。

Axicabtagene ciloleucel是Kite制藥公司主要候選藥物，作為KTE-C19被人們所熟知。它使患者自身T細胞被設計并表達嵌合抗原受體（CAR），靶向CD19抗原，并重新定向T細胞進而殺死腫瘤細胞。2015年12月，Axicabtagene ciloleucel獲得了美國FDA授予的治療彌散性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、轉化濾泡性淋巴瘤（TFL）和原發性縱隔B細胞淋巴瘤（PMBCL）突破性療法認定，并在歐洲獲得彌散性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）優先藥物（PRIME）資格。

Kite將于今年第三季度向歐洲藥品管理局（EMA）提交axicabtagene ciloleucel的市場營銷授權申請（MAA）。