武田制藥有限公司(TSE:4502)和西雅圖遺傳學公司(納斯達克:SGEN)今天宣布，評估ADCETRIS(布倫托克西布韋多丁)對皮膚T細胞淋巴瘤治療效果的隨機ALCANZA 3期臨床試驗數據發表在柳葉刀雜志上。該數據曾在2016年12月舉行的第58屆美國血液學學會(ASH)年會上被公布。ADCETRIS是一種針對CD30的抗體結合劑(ADC)，它在大約50%的患者中表達為皮膚T細胞淋巴瘤病變。ADCETRIS目前尚未批準用于皮膚T細胞淋巴瘤的治療。

“今天發表的ALCANZA臨床試驗結果是我們的另一個里程碑。我們計劃向世界各地監管機構提交數據，如果批準，ADCETRIS將是一種潛在的新治療方案，對患有CD30-陽性皮膚T細胞淋巴瘤的患者來說，這是一種罕見的、使人虛弱的、通常難以治療的癌癥。”Dirk Huebner（醫療行政總監，專注腫瘤治療領域，武田制藥公司）說。“持續進行的ADCETRIS對CD30陽性淋巴瘤臨床調查數據使我們備受鼓舞，我們致力于將這種重要的治療方法帶給患者。”

Bob Lechleider（資深副總裁，西雅圖遺傳學公司臨床研究方面）說：“ALCANZA研究是第一個隨機3期臨床試驗來評估其是否可作為一種新型藥物及對皮膚T細胞淋巴瘤的治療標準，因皮膚T細胞淋巴瘤是一種無法治愈的疾病，只有很少的治療方案可以獲得持久的反應。” “ALCANZA試驗數據提供了令人信服的證據，表明在研究中使用ADCETRIS治療的皮膚T細胞淋巴瘤患者在整個初級和所有二級終點均有較好的療效，且與對照組的患者相比，ADCETRIS治療組僅接受了一種護理劑的治療。這些數據表明，ADCETRIS有可能改變皮膚T細胞淋巴瘤的治療格局。”

ALCANZA是一項隨機的、開放標簽的3期研究，旨在評估單劑ADCETRIS與一種調查者選擇的標準治療方法（采用甲氨蝶呤或貝沙羅?。D30-陽性皮膚T細胞淋巴瘤的患者的治療效果。該手稿強調了試驗的數據，通過ADCETRIS治療組達到了它的主要終點，這表明在一個獨立評估機構評估的持續至少4個月的客觀反應率 (ORR4)和對照組間有統計學意義上的顯著改善。根據全球反應評分，ORR4在ADCETRIS組的比例為56.3%，而對照組的比例為12.5% (p值小于0.0001)。在協議中指定的關鍵二級端點，包括完整反應率、無進展生存期和在治療期間的癥狀減輕(skindex-29)，ADCETRIS組都與對照組在統計學上存在顯著意義。從ALCANZA試驗看，ADCETRIS相關的安全模式與現有的處方信息基本一致。任何等級常見的不良反應包括：周圍神經病變、惡心、腹瀉、疲勞、嘔吐、脫發、食欲減退、食欲減退、食欲減退和高甘油三酯血癥。

根據以上研究結果，武田公司計劃在2017年開始將ALCANZA試驗數據提交給其管轄區域的監管機構。美國食品和藥物管理局(FDA)授予ADCETRIS治療常見的皮膚T細胞淋巴瘤、蕈樣肉芽腫(MF)和原發性皮膚腫瘤大細胞淋巴瘤(pcALCL)的治療。西雅圖遺傳學公司計劃在2017年中向FDA提交這些數據，作為補充生物技術許可申請的一部分。ALCANZA的試驗得到了FDA的一份特殊的協議評估(SPA)和來自歐洲藥品局(EMA)的科學建議。