2017年七月下旬,福泰制藥公司(Vertex)公布了該公司新推出的用于治療囊性纖維化(CF)的三種獨立三聯藥物可顯著改善患有囊性纖維化(CF)這種遺傳性疾病患者的肺功能。福泰(Vertex)的股價也因此一路飆升。
三聯藥物治療臨床試驗I期和II期的新數據表明,福泰(Vertex)所提供的這種治療藥物可使高達90%的囊性纖維化(CF)患者從中獲益。目前,該公司已獲批準的兩種治療藥物——Kalydeco(ivacaftor)和Orkambi(lumacaftor和ivacaftor)——加起來還不到所有囊性纖維化(CF)突變病例的一半。
在談到符合參與該藥物試驗性治療的囊性纖維化(CF)患者人數時,福泰(Vertex)指出,目前大約有30,000例囊性纖維化(CF)患者適合使用該藥物進行治療的,但三聯組合療法可以適當增加一些,大約在44,000至68,000例之間。福泰(Vertex)研發的用于治療囊性纖維化(CF)的三聯藥物特許經營權前景一片大好,公司股價出現大幅度上漲——高達20多個百分點,并因此引發外界猜測,它很可能會成為被收購的目標。
該試驗所招募的是F508del突變引起的——被認為是難治的一類囊性纖維化(CF)以及另一類“小功能性突變”(F508del/Min)所致的囊性纖維化(CF)患者。研究測試了VX-152、VX-440和VX-659三種藥物分別與Tezacaftor和Ivacaftor這兩種聯合用藥組成三聯藥物用于治療囊性纖維化(CF)患者的臨床效果。Tezacaftor和Ivacaftor這兩種藥物組合已經在美國提交審批,將在未來幾周內向歐盟(EU)提交申請。
這三種新藥均在15天內使肺功能(通過測量用力呼氣量來加以評估)改善了10-12%,并使汗腺中氯化物的含量有所降低。