Akcea生物制藥公司稱，該公司計劃在今年晚些時候提交用于治療一種名為家族性乳糜微粒血癥綜合征（Familial chylomicronaemia syndrome，FCS）的罕見疾病的藥物審批申請。該項申請是基于一些積極的臨床試驗結果——盡管III期試驗還存在一些令人擔憂的安全性考慮。

據Akcea生物制藥公司報告，涉及66例家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者的APPROACH試驗結果表明，接受Volanesorsen治療的家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者達到了試驗目標，即使患者的甘油三酯水平下降了77%，安慰劑只下降了18%，兩者之間存在顯著差異。該藥物還可使家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者較少出現胰腺炎和腹部疼痛。

全世界范圍內大約有3,000至5,000例家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者，這種罕見疾病是由于缺乏脂蛋白脂酶，從而導致血液中甘油三酯含量極高所致。富含甘油三酯的小顆粒（乳糜微粒）會損傷胰腺及其他器官如肝臟和脾臟。

據Akcea生物制藥公司所言，Volanesorsen是通過減少ApoC-III蛋白的生成解決問題的。ApoC-III蛋白參與甘油三酯的調節。

33例接受Volanesorsen治療的家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者當中有10例退出治療，一半是因為注射部位有反應，另一半是因為出現血小板減少（血小板減少癥）。

有3例家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者出現嚴重的血小板減少癥（4級），但Akcea公司指出，這些問題在停止治療之后都是可以恢復的。