美國食品與藥品監(jiān)督管理局（FDA）于2017年9月1日批準Mylotarg（吉妥單抗）用于治療腫瘤細胞表達CD33抗原的急性髓細胞樣白血病（CD33陽性AML）初診成年患者。FDA還批準Mylotarg（吉妥單抗）可用于治療年齡在2歲及以上、CD33陽性的復(fù)發(fā)性或初始治療無效（耐藥性）的急性髓細胞樣白血病（AML）患者。

“我們是在對Mylotarg新給藥方案進行仔細審查之后才批準的，試驗結(jié)果顯示Mylotarg（吉妥單抗）用于治療急性髓細胞樣白血病（AML）的益處大于風險，”FDA藥物評價與研究中心血液學與腫瘤學產(chǎn)品辦公室代理主任，F(xiàn)DA卓越腫瘤中心的Richard Pazdur博士說道。“Mylotarg的審批歷程強調(diào)了確定癌癥患者治療的可用劑量、時間表和給藥方式的重要性，特別是在那些容易出現(xiàn)治療副作用的癌癥人群。”

急性髓細胞樣白血病（AML）是一種進展迅速的癌癥，起源于骨髓，終導(dǎo)致血液中白細胞數(shù)量增多。

Mylotarg是一種靶向治療藥物，包含一個能夠與具有細胞毒性的抗腫瘤藥物相連接的抗體。一般認為它是通過介導(dǎo)抗腫瘤藥物與表達CD33抗原的急性髓細胞樣白血病（AML）細胞相結(jié)合，阻斷癌細胞生長，導(dǎo)致細胞死亡的。

在一項將Mylotarg（吉妥單抗）用于治療271例CD33陽性的急性髓細胞樣白血病（AML）初診成年患者的安全性及有效性研究當中，所有患者被隨機分為兩組，分別接受Mylotarg與柔紅霉素和阿糖胞苷組合治療或是僅接受柔紅霉素和阿糖胞苷治療。該臨床試驗結(jié)果顯示，Mylotarg治療組的急性髓細胞樣白血病（AML）患者的無事件生存期為17.3個月，而對照組為9.5個月。

Mylotarg常見的副作用包括發(fā)熱、惡心、嘔吐、出血、感染、血小板減少癥、口腔炎、便秘、皮疹、頭痛、肝功能異常及中性粒細胞減少。其嚴重副作用包括血細胞計數(shù)低、感染、肝功能損害、肝靜脈閉塞性疾病、輸注相關(guān)反應(yīng)和嚴重出血。懷孕或哺乳期的女性禁用Mylotarg，因為它可能會對生長發(fā)育中的胎兒或嬰兒造成傷害。對Mylotarg或其任何一種配方成分過敏的患者也不應(yīng)使用。

Mylotarg的處方信息黑框警告，可能會導(dǎo)致嚴重或致命性肝損害（肝毒性），包括肝靜脈阻塞（靜脈閉塞性疾病或肝竇阻塞綜合征）。