安進制藥公司（Amgen）的降膽固醇抗體Evolocumab在3期臨床試驗中又一次直接命中目標，這次試驗顯示該藥物能夠有效地治療嚴重脂代謝遺傳病患者。

這項Tesla研究納入了49例純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者。純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）是一種罕見疾病，會導致血液中的低密度脂蛋白（LDL）膽固醇水平極高，使患者容易發生嚴重的心血管并發癥，如動脈粥樣硬化。

純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）是由于負責將血液中膽固醇轉運出去的低密度脂蛋白（LDL）受體缺乏所致，常常會對治療產生抵抗性，即使大劑量的他汀類藥物藥物也無效。目前，純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者通常是采用他汀類藥物、默克制藥公司（Merck & Co）的Zetia（ezetimibe）和其他幾種療效極為有限的降脂藥物如煙酸膽固醇等聯合治療。

每月一次皮下注射的Evolocumab在3期臨床試驗中達到了其主要目標，即與對照組比，其降低純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者低密度脂蛋白（LDL）膽固醇的程度具有臨床意義和統計學意義，安進公司（Amgen）表示，公司將會在即將召開的科學大會上更為詳細地介紹這些相關數據。

安進公司（Amgen）的研發總監Sean Harper指出，Evolocumab是第一個能夠有效治療純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）的藥物。

“這些試驗結果將會被加到我們之前宣布的Evolocumab的3期研究陽性結果之中去，”Harper補充說道。

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