Ionis制藥公司稱其罕見病治療藥物Inotersen已在III期臨床試驗達到療效目標——但也有副作用，這會使其想要獲得監管部門批準面臨著一定的挑戰。

III期NEURO-TTR試驗是在家族性淀粉樣多發性神經病變（FAP）患者當中進行的。家族性淀粉樣多發性神經病變（FAP）是一種進展快速、令人痛苦的遺傳性疾病，常常會導致患者的早期死亡。NEURO-TTR試驗發現，該藥物能夠有效延緩家族性淀粉樣多發性神經病變（FAP）癥狀的進展并提高患者的生活質量。

然而Ionis制藥公司的新藥卻與三例血小板減少癥有關，其中一例導致患者因為出現中風而死亡，而另外其他患者一旦發現血小板水平開始下降就立即停止治療。研究人員還報告了兩例患者出現嚴重腎損害，另外有一例患者因腎臟生物標志物發生改變而停止治療。

Inotersen的治療潛力遭到質疑這已經不是第一次了。去年FDA也是由于出現血小板減少而召回一種被稱為IONIS-TTRx的臨床藥物，之后，其合作伙伴葛蘭素史克（GSK）交還了該項目的研發權——盡管仍然有機會買回來。

家族性淀粉樣多發性神經病變（FAP）是一系列與轉甲狀腺素蛋白（TTR）淀粉樣變沉積相關性疾病中的一種，目前尚無獲批的治療藥物，研發出有效的治療藥物迫在眉睫。Ionis制藥公司關于家族性淀粉樣多發性神經病變（FAP）治療藥物有效性的相關數據仍然只是新聞頭條而已，目前存在的大問題就是藥物的安全性問題，即Inotersen的使用是否利大于弊。