在第一例接受癌癥免疫療法的急性骨髓性白血病（AML）患者發生死亡之后，美國食品藥品監督管理局（FDA）叫停了Cellectis公司的關于現成的CAR-T候選藥物的兩項試驗。

去年八月中旬，這名78歲的急漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤（BPDCN）男性患者開始在美國MD安德森癌癥中心接受Cellectis公司的UCART123候選藥物治療，在他接受癌癥靶向白細胞輸注后第八天，因出現嚴重毒性反應而死亡。

這名急性骨髓性白血病（AML）患者出現了細胞因子釋放綜合征（這是公認的CAR-T療法的一個副作用）以及4級毛細血管滲漏綜合征。盡管用皮質類固醇激素和羅氏制藥（Roche）的Actemra（托珠單抗）進行了搶救性治療，該名急性骨髓性白血病患者還是死了。就在幾天前，FDA剛剛批準Actemra（托珠單抗）用于治療細胞因子釋放綜合征（CRS）。

Cellectis公司臨床試驗被擱置的新聞一出，該公司股票出現大幅度暴跌，也對該公司關于CD123靶向治療藥物用于急漿細胞樣樹突狀細胞腫瘤（BPDCN）的I期臨床試驗以及在急性骨髓性白血病（AML）的第二項研究造成了一定影響。第一例參與急性骨髓性白血病（AML）研究接受治療的一名58歲的女性患者，也出現了細胞因子釋放綜合征（CRS）和毛細血管滲漏綜合征，但在用藥物治療之后，相關癥狀在12天之后就消失了。

這兩名急性骨髓性白血病（AML）患者都沒有出現移植物抗宿主病（GVHD）。這對于Cellectis公司來說是很重要的一點，因為該公司試圖開發出“異體”CAR-T，不像諾華制藥（Novartis）和Kite制藥的“自體”療法那樣，需要從急性骨髓性白血病（AML）患者身上采集細胞。

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