荷蘭UniQure生物技術(shù)公司研發(fā)的亨廷頓氏病（Huntington’s Disease）新藥贏得了罕見病治療藥物地位（ODD）。亨廷頓氏病（Huntington’s Disease）是一種罕見的遺傳性神經(jīng)退行性疾病，臨床表現(xiàn)包括肌肉協(xié)調(diào)能力喪失、行為異常和認(rèn)知能力下降。

目前暫時(shí)被稱為AMT-130的這種亨廷頓氏病（Huntington’s Disease）新藥很可能會(huì)成為第一個(gè)在美國獲得批準(zhǔn)用于治療亨廷頓氏病（Huntington’s Disease）的新藥，UniQure生物技術(shù)公司期待這種新藥快可以在明年加入臨床試驗(yàn)階段。

這將會(huì)是UniQure生物技術(shù)公司取得的一大勝利，因?yàn)槊绹称放c藥品監(jiān)督管理局（FDA）可為其提供長達(dá)七年的市場獨(dú)占權(quán)，而這一切要?dú)w功于這種亨廷頓氏病（Huntington’s Disease）新藥獲得的罕見病治療藥物地位（ODD）——后者為研發(fā)罕見疾病的研究藥物提供了“特殊”地位。

UniQure生物技術(shù)公司首席執(zhí)行官M(fèi)atthew Kapusta說道：“亨廷頓氏病（Huntington’s Disease）新藥AMT-130被認(rèn)定為罕見病治療藥物地位（ODD）承認(rèn)了該藥物能夠?yàn)檎谠馐苓@種災(zāi)難性疾病的患者提供有意義的治療效益。”

UniQure生物技術(shù)公司去年公布的一項(xiàng)臨床前研究結(jié)果顯示，這種新型重組腺相關(guān)病毒5（AAV5）介導(dǎo)的新型藥物療法直接作用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)，可阻斷HTT基因突變引起的疾病。

根據(jù)UniQure生物技術(shù)公司的說法，AMT-130是由一種攜帶人工微小RNA（micro-RNA）的腺相關(guān)病毒5（AAV5）載體組成，后者可在亨廷頓氏病（Huntington’s Disease）基因抵達(dá)大腦時(shí)變得“沉默”，因此，AMT-130用于治療亨廷頓氏病（Huntington’s Disease）臨床療效確切。

UniQure生物技術(shù)公司研發(fā)的亨廷頓氏病（Huntington’s Disease）新藥AMT-130獲得的罕見病治療藥物地位（ODD）認(rèn)證促使該公司得以“在亨廷頓氏病（Huntington’s Disease）治療領(lǐng)域持續(xù)發(fā)展”。這一領(lǐng)域一直是醫(yī)學(xué)界的熱點(diǎn)，與血友病和心血管疾病齊頭并進(jìn)。

相關(guān)關(guān)鍵詞：臨床試驗(yàn)