美國Versartis生物科技公司爆出其研發(fā)的生長激素缺乏癥治療藥物Somavaratan在III期臨床試驗未能獲得成功之后，該公司的股價縮水超過80%。

大家一直認為，長效人類生長激素（hGH）藥品能夠成功地替代目前需每日費用的人類生長激素（hGH）藥物——后者目前擁有30億美元的市場。Somavaratan只需要每兩周服用兩次且具有能夠在室溫下儲存等優(yōu)點，但VELOCITY試驗結(jié)果不禁讓人對其前景生疑。

Somavaratan是Versartis生物科技公司主要且唯一的臨床研究項目，未能達到試驗的主要目標——Somavaratan用于治療生長激素缺乏癥，未能證明其與輝瑞制藥（Pfizer）廣泛使用的Genotropin（促生長激素）相比具有非劣效性。根據(jù)分析師的說法，這似乎是由于比較藥物的預(yù)期目標過高所致。

Versartis生物科技公司研發(fā)的這種生長激素缺乏癥治療藥物Somavaratan如預(yù)期那樣獲得了非常不錯的臨床療效，但卻沒能達到該試驗的主要終點——在對生長激素缺乏癥患者進行意向性治療的基礎(chǔ)上未能表現(xiàn)出與Genotropin（促生長激素）具有相同的臨床療效。參與試驗性治療的所有生長激素缺乏癥患者隨機加入，無論是否存在不達標、中途退出等問題。那些能夠按照指示完成試驗性治療的生長激素缺乏癥患者的臨床療效與Genotropin（促生長激素）相同，但這還不足以說服FDA認為Somavaratan值得獲批用于生長激素缺乏癥患者。

除了臨床療效試驗失敗之外，在Somavaratan研發(fā)過程中一直存在困擾的其他問題還包括安全性方面的擔(dān)憂，曾經(jīng)促使FDA在2015年進行了一項中和抗體的臨床試驗，這使得一些生長激素缺乏癥的治療效果大打折扣。這并不是第一個在試驗中未能實現(xiàn)主要目標的長效人類生長激素（hGH）——今年早些時候，輝瑞制藥（Pfizer）每周只需服用一次的生長激素缺乏癥治療候選藥物Opko也未能在III期臨床試驗中獲得成功。

現(xiàn)在，Versartis生物科技公司對此守口如瓶，該公司告訴投資者，將會“繼續(xù)對試驗結(jié)果進行徹底審查并將在今年晚些時候提出更新計劃”。