Axovant生物科技公司新研發的阿爾茨海默病(AD)候選藥物Intepirdine的III期臨床試驗以失敗告終,這一結果并不意外,但仍然會讓阿爾茨海默病(AD)患者及其家屬倍感失望。
血清5-羥色胺(5-HT)6抑制劑Intepirdine,未能在針對輕度至中度阿爾茨海默病(AD)患者的MINDSET研究中達到任何一項主要療效目標。至此之前,丹麥Lundbeck制藥有限公司推出的Idalopirdine在一年前的后期臨床試驗中也遭遇了類似的失敗。
總部位于紐約的Axovant生物科技公司在一份聲明中稱,采用兩種廣泛使用的阿爾茨海默病(AD)癥狀測量量表——ADAS-Cog和ADCS-ADL量表進行測量的結果顯示,與安慰劑組相比,Intepirdine未能改善阿爾茨海默病(AD)的癥狀。這一消息使得該公司的股票下跌成果70%。
Axovant生物科技公司的總公司——由生物技術重量級人物、前對沖基金經理Vivek Ramaswamy 創建的Roivant生物制藥公司這樣評論這一令人失望的結果:“在過去十五年里,阿爾茨海默病(AD)患者和醫生均目睹了阿爾茨海默病(AD)試驗屢敗屢戰的過程。遺憾的是,這次又是以失敗告終。”
然而,Roivant生物制藥公司補充說道:“參與該試驗所有研究對象所做出的貢獻絕非徒勞:研究人員將從試驗中獲得有價值的信息,我們希望這將會對今后的阿爾茨海默病(AD)治療這一領域的相關試驗有所幫助。”
雖然大多數研發的阿爾茨海默病(AD)治療新藥——以及大部分失敗的新藥——都是靶向作用于阿爾茨海默病(AD)患者大腦中出現的β-淀粉樣蛋白斑塊,5-羥色胺(5-HT)6抑制劑試圖通過提高目前藥物有限療效影響的方法另辟蹊徑。
Axovant生物科技公司和Lundbeck制藥有限公司希望通過阻斷5-羥色胺(5-HT)6受體與神經遞質促進藥物(如膽堿酯酶抑制劑和NMDA受體拮抗劑)協同發揮作用,可以緩解阿爾茨海默病(AD)的癥狀,卻不會影響阿爾茨海默病(AD)潛在的神經退行性病變。有了這兩次血清5-羥色胺(5-HT)6抑制劑的失敗經驗,這種假設看起來非常不靠譜。