PTC醫(yī)藥公司新研發(fā)的用于治療Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥的新藥Translarna已于9月21日提交美國食品與藥品監(jiān)督管理局（FDA）咨詢委員會會議審議，但該候選藥物面臨著來自該機構(gòu)評審委員會的阻力。

在一份該死的報告中，評審委員會認(rèn)為，PTC醫(yī)藥公司“僅提交了旨在減輕兩個陰性臨床試驗影響的諸多事后分析和探索性分析結(jié)果”，該公司所提交的總體資料是“不具有說服力的”。FDA這份文件一公布就導(dǎo)致該公司的股價出現(xiàn)大幅度下跌。

Translarna（ataluren）的相關(guān)材料之前就已經(jīng)兩次提交給FDA，但兩次都遭到了拒絕。來自瑞士信貸和摩根大通的分析師都認(rèn)為，該藥物要想在美國能夠“第三次幸運”地獲批希望渺茫。Translarna已被批準(zhǔn)在歐洲以及中東和拉丁美洲的一些國家上市銷售，且已經(jīng)開始在全球25多個國家啟動審批程序，PTC制藥公司預(yù)計今年的銷售額將達(dá)到1.4億美元。歐盟在一月分對該藥物的有條件的批準(zhǔn)進(jìn)行了新一輪的審批，但該藥物是否能夠繼續(xù)留在市場上將取決于計劃于2021年開始的長期試驗結(jié)果。

FDA評審委員會極力回避了關(guān)于為什么PTC醫(yī)藥公司決定在美國推進(jìn)該物的另一個監(jiān)管文件的問題，這可能是因為FDA在去年批準(zhǔn)了另一個Duchenne型肌營養(yǎng)不良癥治療新藥51 - exondys（eteplirsen）使得該公司的信心倍增。

相關(guān)關(guān)鍵詞：臨床試驗