藍鳥生物制藥技術公司（Bluebird Bio）稱，其腦內腎上腺腦白質營養不良癥（CALD）的Lenti-D基因療法獲得美國食品與藥物監督管理局（FDA）突破性療法認證。腦內腎上腺腦白質營養不良癥（CALD）是一種罕見的神經系統疾病，主要累及年輕男性。

美國監管機構授予腦內腎上腺腦白質營養不良癥（CALD）的Lenti-D基因療法突破性療法認證是基于一項II/III期試驗獲得的令人印象深刻的數據，該項試驗結果表明，它可使患有這種快速進展且致命性疾病男孩的病情穩定兩年以上。

STARBEAM研究中的17名腦內腎上腺腦白質營養不良癥（CALD）患者的試驗數據已于去年十月發表在《新英格蘭醫學雜志》上，該試驗結果顯示，Lenti-D（elivaldogene tavalentivec）可使其中15例腦內腎上腺腦白質營養不良癥（CALD）患者的病情穩定，其中一名男孩死于該病，另一名男孩盡管接受治療但其病情仍然不斷進展。

腦內腎上腺腦白質營養不良癥（CALD）也被稱為洛倫佐氏油病（Lorenzo’s Oil disease），是由于圍繞在負責思考和肌肉控制的神經周圍的髓鞘出現漸進性破壞所致，這就使得神經迅速持續不斷地惡化，通常在確診后的短短幾年之內，就導致患者成為植物人狀態或是死亡。大多數腦內腎上腺腦白質營養不良癥（CALD）患者在10歲之前死亡。

Lenti-D試圖通過一個功能基因替換腦內腎上腺腦白質營養不良癥（CALD）患者的突變基因來中斷該病程。

藍鳥生物制藥技術公司（Bluebird ）首席醫療官David Davidson說道，獲得突破性療法認證“使我們距離為受到這種破壞性疾病影響的腦內腎上腺腦白質營養不良癥（CALD）患者及其家屬帶來新希望的理想又更近了一步”。