UniQure生物制藥公司已經招募了第一例B型血友病患者參加基因治療候選新藥AMT-061治療試驗，它試圖保持領先于競爭對手Spark醫藥公司/輝瑞制藥公司（Pfizer）。

這名B型血友病患者是在大約50名研究對象中第一個招募參與AMT-061開放性HOPE-B試驗研究的。AMT-061是一種腺相關病毒（AAV）基因治療藥物，它將提供合成凝血因子Ⅸ的基因序列，而B型血友病就是缺乏凝血因子IX。

經過6個月的準備期，收集到關于B型血友病患者的出血率和其他初始特征背景資料之后，開始將該藥物通過單次靜脈輸注的方式用于治療B型血友病患者。如果該藥物能獲得預期療效的話，就能夠將B型血友病患者從目前需要的凝血因子IX替代藥物終身治療中解放出來——而這可能會摧毀一個價值數十億美元的市場。

該項研究的主要結果是通過B型血友病患者接受AMT-061治療后所測得的因子IX活性水平加以衡量，次要終點則包括B型血友病患者接受AMT-061治療后是否還需要因子IX替代藥物以及每年的出血率。預計將于2020年能獲得初步結果，但毫無疑問，一旦它在2019年公布其中期數據，必然會引起許多關注，大家都在翹首以盼，看看市場接納程度如何。

該項試驗的啟動使得UniQure生物制藥公司在B型血友病基因治療領域略微領先于其主要競爭對手Spark醫藥公司。

Spark醫藥公司及其合作伙伴輝瑞制藥公司（Pfizer）正在規劃其SPK-9001用于治療B型血友病的III期試驗，近期報告的I/II期數據表明，該藥物可以顯著降低B型血友病患者的出血率和因子IX的替換使用。

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