在近的一項表觀遺傳學臨床研究中，研究人員已經研發出一種阿爾茨海默病（Alzheimer's disease，AD）治療新藥，或許有一天，它將有可能逆轉在該疾病后期出現的破壞性記憶喪失。

由布法羅大學領導的一個研究小組發現，該項臨床研究通過專注于由DNA序列以外的作用（稱為表觀遺傳學）所引起的基因改變，有可能逆轉阿爾茨海默病（AD）動物模型的記憶衰退。

這項臨床研究結果發表在《大腦》雜志上。它是由美國國家健康研究院（National Institutes of Health）提供的一筆200萬美元撥款資助的，資金主要用于制定新的阿爾茨海默病（AD）治療策略。

這項資助承認了數十年來阿爾茨海默病（AD）和癡呆癥臨床研究的失敗，過去的這些臨床研究項目絕大部分是以靶向作用于β-淀粉樣蛋白和tau的各種治療方法，迄今為止，還沒有出現任何令人信服的療效證據。

來自布法羅大學的研究人員認為，他們在研發表觀遺傳學科學方面所做的工作將有助于在尋找阿爾茨海默病（AD）新療法的過程中找到答案。

“在這篇論文中，我們不僅確認了導致記憶喪失的表觀遺傳因素，還發現了能夠在阿爾茨海默病（AD）動物模型中暫時將其逆轉的方法，”該項臨床研究的資深作者Zhen Yan博士說道，她是布法羅大學（UB）雅各布斯醫學與生物醫學科學院生理及生物物理系的一名SUNY杰出教授。

這項臨床研究是針對攜帶家族性阿爾茨海默病（AD）基因突變的小鼠模型（其中一個家族中有一個以上的成員患有該疾病）和取自阿爾茨海默病（AD）患者尸體的腦組織進行的。

阿爾茨海默病（AD）是源于遺傳和環境風險因素，比如老齡化，這些因素結合在一起使得表觀遺傳發生改變，導致基因表達變化，但很少有人知道這是如何發生的。

Yan博士說道，表觀遺傳的變化主要發生在阿爾茨海默病（AD）晚期，此時患者無法保留近學習到的信息并出現嚴重的認知功能衰退。認知衰退的一個關鍵原因是谷氨酸受體的丟失，谷氨酸受體在學習和短期記憶中起著關鍵性作用。

研究人員發現，谷氨酸受體丟失是由一種叫做抑制組蛋白修飾的表觀遺傳過程所致，這一蛋白在阿爾茨海默病（AD）患者中有所升高。他們在所研究的動物模型和阿爾茨海默病（AD）患者的尸體組織中都看到了這一蛋白的升高。

這一全新臨床研究成果開辟了阿爾茨海默病（AD）新型靶向藥物的研發之路。