美國食品與藥物監(jiān)督管理局（FDA）已經同意UniQure生物制藥公司開展亨廷頓氏病（Huntington's disease）基因治療臨床研究，這是該公司首次涉及中樞神經系統(tǒng)疾病。

美國監(jiān)管機構已批準Uniqure的研究新藥（IND）申請，開展用于治療罕見遺傳性神經退行性疾病亨廷頓氏病（Huntington's disease）的AMT-130的1/2階段臨床研究相關試驗，荷蘭的這家生物技術公司目前正計劃在下半年招募參與該項臨床研究的第一批受試者。

Uniqure是歐洲第一家獲得基因治療批準的公司，盡管該藥物在五年后由于缺乏需求而退出市場，但仍然表明，通過這一監(jiān)管流程獲得這類新型高科技產品還是可行的。

此后，Uniqure制藥公司一直致力于將B型血友病的基因治療新藥（AMT-061）納入中期臨床研究試驗，亨廷頓計劃將是繼其他A型血友病和法布里病（Fabry disease）候選治療藥物之后第二批進入臨床研究試驗的項目。

據(jù)估計，美國大約有25,000人患有亨廷頓氏病（Huntington's disease），這種疾病會使得一種特定的DNA序列——亨廷頓基因——變得不穩(wěn)定，從而導致大腦發(fā)生變化，進而出現(xiàn)非自主運動（舞蹈）以及認知和記憶問題。

Uniqure公司稱，AMT-130是第一種基于腺相關病毒（AAV）的基因治療藥物，將獲得批準進行用于治療亨廷頓氏病（Huntington's disease）的臨床研究試驗。1/2階段臨床研究將對AMT-130在該疾病患者中的單一性、不斷增加的劑量進行測試，旨在檢測其安全性和耐受性，并提供一些療效的初步數(shù)據(jù)。

Uniqure制藥公司首席執(zhí)行官Matt Kapusta說道：“AMT-130還代表了基于腺相關病毒（AAV）治療新藥的第一項臨床階段試驗新藥，該藥物專門設計用于通過單次給藥使大腦中的異常基因沉默。”他補充說道，該公司還希望將其平臺應用于其他中樞神經系統(tǒng)疾病，如脊髓小腦共濟失調3型（SCA3）。